制药商礼来公司周三宣布，一项针对阿尔茨海默氏症实验性药物的临床试验表明，它可以减缓这种可怕疾病的进展，让患者有更多时间仍然可以独立生活，执行诸如做饭、去商店等任务和驾驶汽车。
礼来公司在一项涉及 1,736 名患者的试验中公布了其结果 新闻发布, 根据证券交易委员会的要求。 随后将发表一篇经过同行评审的论文。
这种名为 donanemab 的药物不能治愈，但与美国食品和药物管理局最近批准的另外两种药物一起，它可能是寻找阿尔茨海默氏症治疗的漫长而令人沮丧的探索过程中的一个转折点。
“这些都指向同一个方向，”梅奥诊所阿尔茨海默病研究中心主任 Ronald Petersen 博士说。 他补充说，donanemab 的结果“适度”但“有意义”。 “
彼得森博士曾为包括礼来在内的制药公司做过有偿咨询工作。 他没有参与任何近期试验的设计或执行。
西奈山阿尔茨海默氏病研究教授塞缪尔甘迪博士的态度更为柔和。
“家庭和研究人员坚持我们现在所知道的，即两种药物具有统计学意义但只有适度的临床益处，”他说，与彼得森博士的评估相呼应。 他曾咨询过制药公司并获得了研究支持，但并未参与礼来公司的试验。
Petersen 博士说，必须告知患者及其家属多那单抗的可怕副作用——可能导致死亡的脑肿胀风险。 礼来试验中的三名患者死亡。
在 Leqembi 的临床试验中，相同副作用导致的死亡比例相似 FDA 批准的阿尔茨海默氏症药物 来自卫材公司。 第三种药物，Aduhelm，也是 FDA批准， 但是 几乎没有使用过 因为担心它的有效性和高昂的价格。 在其临床试验中报告了脑肿胀和死亡 在获得批准后服用 Aduhelm 的患者中有报道。
经过数十年的失败尝试、绝望、沮丧和数十亿美元的花费，结果才出现。 大多数大型制药公司干脆放弃了阿尔茨海默氏症药物。
在这些失败之后，一些研究人员认为关于这种疾病的一个主要假设——它是由大脑中由淀粉样蛋白构成的坚硬的 Brillo 样斑块驱动的——是不正确的。 但攻击淀粉样蛋白的新药的成功支持了这一假设。
服用药物不像服用抗生素然后看到发烧消失。 为了衡量新药的有效性，礼来公司的研究人员转而研究了患者在阿尔茨海默病类别中进展的可能性有多大，从轻度认知障碍到轻度痴呆，或从轻度到中度痴呆。 这些都是对患者及其家人产生深远影响的重大变化。
该公司报告称，在接下来的 18 个月内，每 10 名服用 donanemab 的患者中就有 2 到 3 名出现疾病进展，而服用安慰剂的患者预计有 3 到 4 名患者出现疾病进展。
他们还研究了患者的疾病在一段时间内保持绝对稳定的可能性。
首席医学和科学官 Daniel Skovronsky 博士说：“我们总是从患有阿尔茨海默氏症但处于疾病早期的患者那里听到的一个常见的事情是，‘如果我能保持在这个水平，我就能度过难关’”在礼来公司。
使用新药后，47% 的患者在接下来的一年中保持稳定，而服用安慰剂的患者为 29%。
在礼来公司的试验中，24% 的患者出现脑肿胀和出血的副作用，6% 的患者出现头晕、头痛或昏厥等症状。 这是卫材药物 Leqembi 观察到的比率的两倍。
但是，Skovronsky 博士说，很难比较不同试验的数据，因为这些研究的患者群体不同——Leqembi 患者的阿尔茨海默病不那么严重——而且设计也不同。 MRI 扫描是按不同的时间表进行的，扫描的读取方式也可能有所不同。
因脑肿胀和出血而死亡的情况很少见，但这些药物“并不适合所有人，”彼得森博士说。
“它们不会让你变得更好，但它们会减缓疾病，”他说。
彼得森博士补充说，真正需要的是一种能够在症状出现之前阻止疾病的药物。
考虑到这一目标，Esai 和 Lilly 正在对大脑中有大量淀粉样蛋白但尚未出现阿尔茨海默氏症症状的人进行新的研究，以测试他们的药物。
倡导团体对礼来试验中的数据表示赞赏。
UsAgainstAlzheimer’s 的董事长兼联合创始人 George Vradenburg 称 donanemab 的结果是“令人兴奋的消息”。 礼来（Lilly）与其他公司一起为该集团提供一般资金，但不为任何特定项目提供资金。
在新闻发布会上，他说，“与任何患有早期阿尔茨海默氏症的人交谈，他们会告诉你，独立生活和长期享受更高质量的生活对他们来说是最重要的事情之一。”